Prix Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, une société de biotechnologie, s'engage dans le développement et la commercialisation de thérapies pour le traitement de la fibrose cystique. La société commercialise SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI et KALYDECO pour traiter les patients atteints de fibrose cystique présentant des mutations spécifiques dans leur gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose cystique ; et TRIKAFTA pour le traitement des patients atteints de fibrose cystique âgés de 6 ans ou plus, ayant au moins une mutation F508del. Son pipeline comprend VX-864 pour le traitement de la déficience en AAT, actuellement en phase 2 d'essais cliniques ; VX-147 pour le traitement de la glomérulosclérose segmentaire focale médiée par APOL1, ou FSGS, et d'autres maladies rénales graves, en phase 2 d'essais cliniques ; VX-880, traitement du diabète de type 1, en phase 1/2 d'essais cliniques ; VX-548, un inhibiteur de NaV1.8 pour le traitement de la douleur aiguë, neuropathique et musculosquelettique, en phase 2 d'essais cliniques ; et CTX001 pour le traitement de la drépanocytose sévère (SCD) et de la thalassémie transfusionnelle (TDT), en phase 3 d'essais cliniques. La société vend principalement ses produits à des pharmacies spécialisées et à des distributeurs spécialisés aux États-Unis, ainsi qu'à des distributeurs spécialisés, des chaînes de magasins, des hôpitaux et des cliniques à l'international. Elle collabore avec Affinia Therapeutics, Inc. ; Arbor Biotechnologies, Inc. ; CRISPR Therapeutics AG ; Kymera Therapeutics, Inc. ; Mammoth Biosciences, Inc. ; Moderna, Inc. ; Obsidian Therapeutics, Inc. ; Skyhawk Therapeutics, Inc. ; ainsi qu'avec Ribometrix, Inc. ; Genomics plc ; Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne ; et X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated a été fondée en 1989 et a son siège à Boston, Massachusetts.